从“用药靠掰”迈向“量身定制” 业界共议破解儿童用药难题

新华社北京3月27日电　近日，“从临床痛点到产业破局——儿童ADHD共病治疗药物创新与价值跃迁研讨会”在线上举行，来自临床、药学、产业界的权威专家齐聚云端，围绕儿童超小规格缓控释制剂的研发、临床应用与政策协同展开深度研讨，共同破解临床用药痛点，助力我国儿童用药真正从“用药靠掰”迈向精准化、规范化的全新发展阶段。

注意缺陷多动障碍（ADHD）是一种起病于童年的慢性神经发育障碍，常共患抽动障碍等多种疾病，使诊疗复杂性增加。盐酸可乐定缓释片作为中枢α2肾上腺素受体激动剂，可同时缓解抽动和ADHD症状，是共病患儿的重要治疗选择。

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面对“用药靠掰”的现状，超低剂量缓控释制剂的研发成为破局关键。首都医科大学附属北京儿童医院药学部名誉主任王晓玲从药学视角系统解析了这类制剂的研发挑战。她指出，以盐酸可乐定0.1mg缓释片为例，其活性成分仅占片重的千分之一，属于“超低剂量缓控释制剂”，研发面临释放行为控制、含量均匀度、含量损失、分析方法开发及稳定性控制五大技术难题。

“超低剂量制剂的研发，核心在于将活性成分稀释到片重的千分之一之后，仍然要让它实现24小时平稳释放，这是个纳米级制剂的命题。”她说。

在这一背景下，今年初，盐酸可乐定超小规格缓释片获批上市，满足了ADHD共病群体超低剂量缓控释制剂的市场需求，为儿童精准用药树立了全新标杆。

“盐酸可乐定0.1mg缓释片的价值，不仅在于获批上市，更在于为同类儿童制剂探明了可复制的技术路径。”王晓玲说。

北京达因高科儿童药物研究院董事长杨杰介绍，达因药业不仅成功将盐酸可乐定0.1mg缓释片产业化，还通过搭建缓释技术、掩味技术、定量药理学等多个技术平台，系统性提升儿童用药的研发与生产能力。

“儿童用药一直面临着两个难题。一是孩子不是缩小版的成人，剂量不能简单换算；二是儿童用药的临床试验受伦理限制，不可能像成人那样开展大规模临床研究。”杨杰坦言。她表示，国家政策体系的演进为企业坚守提供了重要支撑。从2011年中国儿童发展纲要首次提出儿童用药保障目标，到2019年新修订的药品管理法首次在法律层面明确鼓励儿童用药研制创新，再到今年新修订的药品管理法实施条例首次引入儿童用药品及罕见病药品市场独占期制度，中国儿童用药政策正从“鼓励”走向“激励”，为产业高质量发展注入了强劲动力。

会上，多位专家针对儿童用药研发与应用建言献策。在杨杰看来，儿童用药的开发不是“可选项”，而是关乎到国家未来以及健康中国建设的一项非常重要的“必答题”。“因此，企业必须从市场容量驱动转向临床必需驱动，真正以患儿生命质量为目标，聚焦未被满足的临床需求，开展临床药物开发。”她说。

中国医学科学院药物研究所教授郑稳生指出，儿童用药研发与生产难度大，但当前对儿童用药的定价机制不够，多数采用以剂量为标准的原则，这对儿童用药不利。他建议国家在政策层面给予企业合理的利润空间，同时允许企业通过共享设备平台进行加工，以降低成本。

“儿童用药市场比较小，但研发成本很大，利润空间有限。”上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心药剂科主任李志玲建议，国家基本药物目录、集采目录、创新药品目录等都应加大对儿童用药的支持力度。例如，在医保目录调整等政策层面，儿童专用药应建立区别于成人的专属评价维度，体现其“量身定制”的独特价值。“总之，通过一系列特殊政策保障，让企业有意愿研发、生产儿童用药，医院才能顺利用上好药、新药。”她说。（经济参考报记者 李昱佑）